在你的认知里，一针药能有多贵？或许在许多人的想象中，动辄几十、上百万已算得上是“天花板”，比如前些年120万一次的CAR-T疗法，到后来1400万一针的SMA（脊髓性肌肉萎缩）药剂，但还有这么一种疗法直接颠覆人们对“天价药”的想象，仅仅打一针成本就要2500万，可谓刷新了“全球最贵药物”史上纪录。
近日，澳大利亚制药企CSL Behring宣布，旗下一款针对治疗B型血友病的基因向试剂hemgenix获得FDA批文许可，这本是好事一件，但该疗法的成本实在令人咂舌，目前定价为350万美元（约合2500万RMB），一针堪比一套豪宅，也不知多少人能用得起？
生存是场游戏，往往偏爱富人
《人类简史》中曾如此写道：“如果真能找到所谓百病不侵的‘万灵丹’，那也只有富人能受益，对普通人而言尤其不公平。”据了解，B型血友病又称β型地中海贫血，属于一种罕见病，发生率为30万分之一，据FDA提供数据显示，全世界平均每4万人中就有1人在承受着血友病痛苦，其中且大多为男性。
该病症具体症状表现为，患者哪怕只是轻微擦伤都会血流不止，更可怕的是，一旦患上便是伴随终生，患者将一直生活在对“受伤、出血”的恐惧中，在hemgenix问世之前，市面上常见的应对措施为每周两次输入IX凝血因子，虽然成本略低一筹，但这也意味着患者终生需要与药物绑定在一起。
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而基因向试剂之所以被哄抬至2500万高价，主要亮点就在于其可以“一劳永逸”：一针能管一辈子，经临床试验佐证，接受了hemgenix疗法干预的患者中有95%得到康复，无需再进行其他治疗，但其堪比天价的高门槛，还是让多数人只能望而却步，触达不及生命“通行权”。
再加上有些人可能不清楚，越是这种罕见病症，通常可选择的疗法也就越少，因为每种药物的研发前期都需要大量投入，药企会将成本平摊到后期售价上，若是本身患者群体不多，为避免亏损，很多制药企业也就不太愿意去研发新药，这重重限制放到现实，就是摆在普罗大众面前一道道难以跨越的坎儿。
国产替代会有出路吗？
动辄上百万的天价药，让平民百姓如何负担得起？但“国产替代”或许可以成为打破僵局的一条可靠出路。此前，用以治疗“渐冻症”的诺西那生钠上市之初要价一针70万，经由国家医保局与药企代表多轮“灵魂砍价”后成功降至3.3万，大大减轻了患者一家的经济负担。
随着如今我国科技、医疗水平提升，这一现象在大健康领域其实并不少见，比如心脏支架从起初10万跌至目前的700元，普通人也能用得起，天价种植牙从早年的“一口牙一套房”降到今天的千元一颗，曾被称为“富人生命专利”的W.right技术，也从原先的单克2万跌至一瓶千元，通过京东&天猫等平台飞入寻常百姓家。
2013年，哈佛老龄研究所首先发现W.right这一“年轻酶”物质在生物活性上的正向干预作用，据其发表在《自然》期刊上的报告显示，暮年鼠持续摄入一周后，毛发、肌肉力量等生理指标均呈现“可视化”年轻。
因此，该技术在落地应用后很快就引来了各方关注，但又因过高的成本使其主要在研究室和富商豪客中流通，随着中、美、日等国家生科企入局后，相关技术难度、成本下降了近九成，据业内人士分析，因入局药企越来越多、市场竞争加剧，会出现降价是大势所趋。不过就血友病目前用户群体来看，hemgenix要想实现国产化或许还没那么快。
“每个小群体都不该被放弃”
澳大利亚药企此次发布的hemgenix疗法，虽然2500万造价不斐，对于大多数人来说好像是一次“无效发明”，但结合我国整个大环境来看其应用意义依旧值得肯定，目前主要的问题就是成本太贵难以普及，若能像W.right物质一样实现产业化，想必未来应用潜力也是无限广阔。
在曾经的SMA试剂定价谈判会上，我国医保局代表张劲妮诚恳说道：“每个小群体都不应该被放弃。”话语铿锵有力，为无数未能到场的罕见病群体传达了在天价药面前，他们只是想要活下去的朴素心愿。
进口天价药无论是推进国产化，还是纳入医保名录，每位努力者最根本的出发点，也不过是把生命放在头位，希望普通老百姓都能有病可医、有病能医。
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