对于医药人员而言。我们在进行医学论文写作,或者做一些学术研究时,最常见的问题之一就是本次研究到底要多少样本量?理论上,验证某一干预措施与对照之间的差异,样本数量越大,结果越接近于真实值,即结果越可靠。但是样本量过大易增加临床研究难度,增加试验的成本,且一些临床意义不大的微弱疗效最终也可能会出现统计学上的显著差异而出现伦理问题;但是样本量过小,无论试验结果是否存在差异均不能排除因偶然原因(随机误差)造成的假阳性或假阴性错误,还易导致结果不稳定,检验效能过低,使得结论缺乏充分依据。
目前常见的样本量计算方法有公式计算法、查表法、软件计算法等,然而这些方法都有弊端。以公式计算法为例,面对稍微复杂的临床研究时,其计算量大繁琐;而查表法只能查询特定或少量的研究类型,使用范围十分有限,以前常见的是软件计算法,如R、SAS、PASS等,其也因为要安装、付费、编程等一系列操作而让科研小白感到“棘手”。其实我们也还可以借助一些在线的样本量计算小工具来帮助我们解决这临床科研的第一道“拦路虎”。
常笑医学网最近推出了可以在线使用的样本量计算的小工具,目前已开发了20多种医学研究中常见的样本量计算方法,能够解决日常临床研究中对样本量计算所需。
首先我们来看如何使用该小工具实现均数比较类型的样本量计算:
1、根据研究设计方式选择
根据设计方式可分为:单组设计、配对设计、两组平行设计、2x2交叉设计、多组平行设计进行选择。
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2、根据研究类型,选择合适的工具。
差异性检验的样本含量估计——适用于单一试验组终点与基线的比较、或某均值与参考值进行差异性比较,且主要观察指标为计量资料(如血压、血糖水平等等)的样本含量估计。
非劣效性检验的样本含量估计——显示试验药的疗效在临床上不劣于阳性对照药,常用单侧检验。
优效性检验的样本含量估计——反应试验药效果优于对照药物(安慰剂,阳性药)的试验,常用单侧检验。
等效性检验的样本含量估计——确认2种或多种治疗的效果差别大小在临床上并无重要意义,试验药与阳性药在疗效上相当,常用双侧检验。
3、操作示范
举个例子:
某医院采用自身前后配对设计方案研究某治疗肺药物能否有效地增加砂肺患者的尿矽排出量,事前规定服药后尿排出量平均增加35.6 mmol/L以上方能认为有效,根据预试验得到,矽肺患者服药后尿排出量增加值的标准差(sd)=89.0 mmol/L,假设检验水准α=0.05(单侧),β =0.10即检验功效(1-β)=0.9时需要多观察多少例砂肺病人?
需选择【配对设计-差异性检验】样本量计算工具,将案例中的数据填入到对应栏目中:
提交后我们就能看到明确的计算结果。与之相关的样本量计算都可以使用这组工具。
在操作过程中,若把握不准所填数字或栏目含义,页面右方会有明确提示和指导,了解每个所填项目的内容和注意事项。
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