还记得冰桶挑战吗?它最终资助了一种新的肌萎缩性侧索硬化症药物_患者_药物_批准

还记得2014年,巴拉克•奥巴马(Barack Obama)仍然是总统,没有人知道NFT是什么,突然之间,你的社交媒体上充斥着人们让朋友和家人往自己身上浇冰水,并敦促其他人也这么做的视频,声称这与慈善有关。

事实证明,那些“冰桶挑战”同时提名其他人接受下一个挑战的参与者说他们将捐钱给一个医疗非营利组织,筹集足够的资金,帮助创造了一种治疗肌萎缩性侧索硬化症的新疗法。

ALS协会在其声明中指出,自从超现实主义导演大卫·林奇提名俄罗斯总统弗拉基米尔·普京(记住,那是在2014年)引发病毒式轰动以来,筹集了220万美元的巨额资金。

ALS协会将这笔钱用于研究和开发一种名为AMX0035的药物,商品名为Relyvrio,美国食品和药物管理局(FDA)刚刚批准在完成第三阶段试验之前对消费者进行治疗。

肌萎缩性脊髓侧索硬化症主要是一种运动功能疾病,患者在脊髓和大脑神经元慢慢分解的同时,逐渐丧失运动功能,最终死亡。生产Relyvrio的Amylyx制药公司表示,该药物“显著”减缓了渐冻症患者身体功能的丧失。虽然它不是一种治愈方法,但它的最佳情况远比患者可用的几乎没有治疗方案要好得多。

ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas在声明中说:“这是整个ALS社区的胜利,他们共同倡导尽早批准AMX0035。”“要治愈肌萎缩性侧索硬化症,我们还有很多工作要做,但这种新的治疗方法是这场斗争中的重要一步。”

虽然这对渐冻症患者来说无疑是一个巨大的消息,但也有批评者认为,从筹款引起轰动到药物获批之间的8年时间过于仓促。

正如美国国家公共电台(NPR)在上周Relyvrio的FDA投票后指出的那样,Amylyx制药公司仅对不到200名患者进行了一项研究,就批准了该药物。这与典型的FDA药物批准程序背道而驰,后者要么需要两个较小的独立研究,得出相同的结果,要么需要一个更大的研究,患者人数要比AMX0035研究中的167人多得多。

非营利组织临床与经济评论研究所的首席医疗官大卫·林德博士在接受美国国家公共电台采访时表示:“我完全理解为什么人们会试图找出一种方法来为患者提供这种药物。”“人们普遍担心,也许这项试验是错误的。”

更重要的是,它的制造商在获得批准后承认,它每年的成本将高达15.8万美元,而且预计只能将ALS患者的寿命延长约6个月。

在我们发表这篇报道后,Amylyx的一位发言人联系我们说,尽管标价很高,但该公司正在与保险公司合作,以尽可能低的价格提供药物,并表示将为未来治疗方法的开发提供资金支持。

发言人在一份声明中说:“我们相信这个价格平衡了渐冻人症社区的需求和投入,将得到保险公司的支持,使Amylyx能够维持项目,确保任何可以从RELYVRIO受益的人都能获得它,并使我们能够继续我们的使命——尽我们所能帮助今天的渐冻人症患者,并继续投资新的治疗方法,使渐冻人症首先成为一种可控制的慢性疾病,并最终被治愈。”

FDA在投票批准Relyvrio时表示,重要的是尽快将其推出,而不是等到2024年另一项研究的预计结束日期。

“考虑到ALS的严重和危及生命的性质,以及大量未满足的需求,”该机构在收益-风险评估中写道,“在这种情况下,这种程度的不确定性是可以接受的。”

换句话说,随着AMXo035的批准,有很多前所未有的事情正在发生,只有时间才能证明它是否值得大肆宣传。

如果不出意外的话,它至少给患有最折磨人的退行性疾病之一的患者带来了一线希望——以及知道数百万人足够关心他们,为他们的事业捐钱、往他们头上浇冰的安慰。

编辑:王洪

排版:李丽

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